Pressemitteilung

24.11.2020

Personalisierte Medizin bei Mukoviszidose

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Christiane Herzog Forschungsförderpreis für Nachwuchs an der Charité

Dr. Simon Gräber (Foto: Andreas Süß/ Stiftung Charité)
Dr. Simon Gräber (Foto: Andreas Süß/ Stiftung Charité)

Gemeinsame Pressemitteilung der Christiane Herzog Stiftung, der CharitéUniversitätsmedizin Berlin und des Berlin Institute of Health (BIH)

Seltene Mutationen als Ursache einer Mukoviszidose-Erkrankung stehen im Fokus der Arbeiten von Dr. Simon Gräber, Assistenzarzt an der Klinik für Pädiatrie mit Schwerpunkt Pneumologie, Immunologie und Intensivmedizin der CharitéUniversitätsmedizin Berlin. Der Fellow des von der Stiftung Charité geförderten BIH Charité Clinician Scientist Programms erhält den diesjährigen Christiane Herzog Preis der gleichnamigen Stiftung. Mit der Auszeichnung verbunden ist eine Förderung von 50.000 Euro. Der Nachwuchswissenschaftler will sie nutzen, um an der Charité eine Versorgungs- und Forschungsinfrastruktur aufzubauen. Sein Ziel ist es, auch für Patientinnen und Patienten mit seltenen Varianten der Erkrankung eine wirksame Therapie zu finden. Bereits zugelassene, aber auch in der Entwicklung befindliche Substanzen sollen im Labor individuell getestet werden und somit personalisierte Therapien in der Versorgung der Mukoviszidose, auch Cystische Fibrose (CF) genannt, ermöglicht werden.

Mukoviszidose ist eine seltene Erbkrankheit, die durch genetische Veränderungen im sogenannten CFTR-Gen, das für einen Ionenkanal in der Zellmembran kodiert, hervorgerufen wird. Allerdings variieren diese Veränderungen. Je nachdem, welcher Abschnitt des Gens betroffen ist, sind die hervorgerufenen Symptome mehr oder weniger stark ausgeprägt. Kürzlich konnte eine internationale klinische Studie unter der Ko-Leitung von BIH-Professor Marcus Mall, Direktor der Klinik für Pädiatrie mit Schwerpunkt Pneumologie, Immunologie und Intensivmedizin der Charité, die Wirksamkeit einer neuen Dreifachtherapie belegen, die etwa 90 Prozent aller Mukoviszidose-Patientinnen und -Patienten hilft. Für die verbliebenen rund zehn Prozent setzt sich nun Dr. Simon Gräber ein.

„Wir planen, insgesamt mindestens 50 Mukoviszidose-Patientinnen und -Patienten mit seltenen Mutationen in unser Projekt aufzunehmen“, sagt Dr. Gräber, der am Christiane Herzog Zentrum der Klinik für Pädiatrie mit Schwerpunkt Pneumologie, Immunologie und Intensivmedizin der Charité forscht. Die Patientinnen und Patienten sollen an der Charité und aus umliegenden Zentren rekrutiert und umfassend untersucht werden: So wollen die Ärztinnen und Ärzte, Wissenschaftlerinnen und Wissenschaftler etwa die Lungenfunktion messen oder die Lunge mit modernen bildgebenden Verfahren darstellen und die Aktivität des CFTR-Kanals labormedizinisch messen. „Zusätzlich setzen wir vor allem auf die „ex-vivo“-Tests an winzigen Organoiden, die wir individuell aus Zellproben der Patientinnen und Patienten züchten“, so Dr. Gräber. „Diese bieten uns die Möglichkeit, Medikamente auf ihre Wirksamkeit für jeden Betroffenen individuell zu testen.“ Als Substanzen kommen dabei bereits zugelassene Medikamente in Frage, aber auch in Entwicklung befindliche Modulatoren stehen der Arbeitsgruppe durch Kooperationspartner zur Verfügung.

Mit seiner Promotionsarbeit startete Dr. Gräber 2008 seine Karriere als CF-Forscher, die er immer neben seiner Tätigkeit als Arzt in der Mukoviszidose-Versorgung fortsetzte. Er zeigt durch seine Tätigkeit, dass „bench to bedside“ in der Versorgung von Patientinnen und Patienten mit Cystischer Fibrose möglich ist: Von Beginn an richtete er seine Forschung an dem Bedarf in der CF-Versorgung aus und generiert umgekehrt aus seiner täglichen Arbeit in der Klinik neue Forschungsfragen. Seit September 2018 wird Gräber im Rahmen des BIH Charité Clinician Scientist Programms gefördert, das von der Stiftung Charité ebenfalls finanziert wird.

Prof. Dr. Duska Dragun, Direktorin des BIH Charité Clinician Scientist Programms und Direktorin der BIH Biomedical Innovation Academy, freut sich über den erfolgreichen Teilnehmer: „Herr Gräber deckt durch seine wissenschaftlichen und klinischen Tätigkeiten die gesamte Translationskette ab und er arbeitet in seinem beruflichen Alltag extrem integrativ – dadurch verkörpert er für mich einen beispielhaften Clinician Scientist.“

Christiane Herzog Preis
Der mit 50.000 Euro dotierte Christiane Herzog Preis zur Förderung des wissenschaftlichen Nachwuchses wird einmal jährlich an engagierte, junge Forscher vergeben und ermöglicht die Durchführung eines Mukoviszidose-relevanten Projektes. Verliehen wurde der Christiane Herzog Preis 2020 im Rahmen der digitalen Deutschen Mukoviszidose Tagung im November 2020. Weitere Informationen: www.muko.info/dmt

Mukoviszidose
In Deutschland sind bis zu 8.000 Kinder, Jugendliche und Erwachsene von der unheilbaren Erbkrankheit Mukoviszidose betroffen. Durch eine Störung des Salz- und Wasserhaushalts im Körper bildet sich bei Mukoviszidose-Betroffenen ein zähflüssiges Sekret, das Organe wie die Lunge und die Bauchspeicheldrüse irreparabel schädigt. Jedes Jahr werden in Deutschland etwa 150 bis 200 Kinder mit der seltenen Krankheit geboren.

Christiane Herzog Stiftung
„Mit Taten helfen.“ Unter dieses Motto stellte Christiane Herzog 1985 ihre Aktivitäten für Menschen mit Mukoviszidose. 1997 bündelte sie ihr Engagement in der Christiane Herzog Stiftung mit dem Ziel, den Betroffenen und ihren Familien das Leben mit dieser tragischen Krankheit zu erleichtern und ihnen Hoffnung und neue Kraft im Kampf gegen die Mukoviszidose zu geben. Die Stiftung macht die Bevölkerung auf das komplexe Krankheitsbild aufmerksam und wirbt für Verständnis und Solidarität mit den Mukoviszidose-Betroffenen. Dabei arbeitet sie eng mit dem Mukoviszidose e.V. zusammen.
Weitere Informationen: www.christianeherzogstiftung.de

Mukoviszidose e.V.
Der Mukoviszidose e.V. vernetzt die Patienten, ihre Angehörigen, Ärzte, Therapeuten und Forscher. Er bündelt unterschiedliche Erfahrungen, Kompetenzen sowie Perspektiven mit dem Ziel, jedem Betroffenen ein möglichst selbstbestimmtes Leben mit Mukoviszidose ermöglichen zu können. Damit die gemeinsamen Aufgaben und Ziele erreicht werden, ist der gemeinnützige Verein auf die Unterstützung engagierter Spender und Förderer angewiesen. Die Mukoviszidose Institut gGmbH ist eine hundertprozentige Tochter des Mukoviszidose e.V.
Weitere Informationen: www.muko.info

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Kontakt

Prof. Dr. Marcus A. Mall
Klinik für Pädiatrie mit Schwerpunkt Pneumologie, Immunologie und Intensivmedizin
Campus Virchow Klinikum
Charité – Universitätsmedizin Berlin        
t: +49 30 450 566 131



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